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Erschienen in: InFo Neurologie + Psychiatrie 10/2023

20.10.2023 | Gentherapie in der Onkologie | Info Pharm

Nusinersen auch nach Gentherapie nutzbringend

verfasst von: Redaktion Facharztmagazine

Erschienen in: InFo Neurologie + Psychiatrie | Ausgabe 10/2023

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Auszug

Die Studie RESPOND von Biogen untersucht die Wirksamkeit und Sicherheit einer Therapie mit Nursinersen im Anschluss an eine Gentherapie mit Onasemnogen-Abeparvovec bei Neugeborenen, Säuglingen und Kleinkindern mit spinaler Muskelatrophie. Eingeschlossen wurden 60 Kinder im Alter von bis zu drei Jahren. Beim Kongress Cure SMA vorgestellte Zwischenergebnisse nach sechs Monaten belegen eine Verbesserung der motorischen Funktion bei einem Großteil der Patientinnen und Patienten, bestimmt anhand einer Erhöhung des mittleren HINE-2-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert. Bei 13 von 38 (34 %) wurden schwerwiegende unerwünschte Ereignisse beschrieben, kein Ereignis wurde jedoch als mit Nusinersen in Zusammenhang stehend eingestuft. Sicherheitsbedenken für die Teilnehmenden wurden nicht festgestellt. …
Metadaten
Titel
Nusinersen auch nach Gentherapie nutzbringend
verfasst von
Redaktion Facharztmagazine
Publikationsdatum
20.10.2023
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
InFo Neurologie + Psychiatrie / Ausgabe 10/2023
Print ISSN: 1437-062X
Elektronische ISSN: 2195-5166
DOI
https://doi.org/10.1007/s15005-023-3417-2

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