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Erschienen in: InFo Neurologie + Psychiatrie 11/2023

23.11.2023 | Morbus Pompe | Info Pharm

Morbus Pompe mit später Verlaufsform

Miglustat und Cipaglucosidase alfa als neue Therapieoption

verfasst von: Marion Hofmann-Aßmus

Erschienen in: InFo Neurologie + Psychiatrie | Ausgabe 11/2023

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Auszug

Seit dem 1. August 2023 ist mit Miglustat und Cipaglucosidase alfa eine neue Therapiemöglichkeit für M. Pompe verfügbar. Die Europäische Kommission hat in diesem Jahr zunächst die Langzeit-Enzymersatztherapie (ERT) Cipaglucosidase alfa (Pombiliti®) und anschließend den Enzymstabilisator Miglustat (Opfolda®) zugelassen. Die Zwei-Komponenten-Therapie ist indiziert bei Erwachsenen mit der späten Verlaufsform des M. Pompe (late-onset Pompe disease, LOPD). Der Bedarf an neuen Therapieoptionen ist hoch, betonte Prof. Dr. Wolfgang Löscher, Universitätsklinik für Neurologie, Innsbruck. Denn bei vielen LOPD-Patientinnen und Patienten, die anfangs von der herkömmlichen Behandlung mit Alglucosidase alfa profitieren, verschlechtern sich die Gehfähigkeit und die Lungenfunktion nach drei bis fünf Jahren [Harlaar L et al. Neurology. 2019;93(19):e1756-67]. …
Metadaten
Titel
Morbus Pompe mit später Verlaufsform
Miglustat und Cipaglucosidase alfa als neue Therapieoption
verfasst von
Marion Hofmann-Aßmus
Publikationsdatum
23.11.2023
Verlag
Springer Medizin
Schlagwort
Morbus Pompe
Erschienen in
InFo Neurologie + Psychiatrie / Ausgabe 11/2023
Print ISSN: 1437-062X
Elektronische ISSN: 2195-5166
DOI
https://doi.org/10.1007/s15005-023-3449-7

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