Erschienen in:
23.11.2023 | Morbus Pompe | Info Pharm
Morbus Pompe mit später Verlaufsform
Miglustat und Cipaglucosidase alfa als neue Therapieoption
verfasst von:
Marion Hofmann-Aßmus
Erschienen in:
InFo Neurologie + Psychiatrie
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Ausgabe 11/2023
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Auszug
Seit dem 1. August 2023 ist mit Miglustat und Cipaglucosidase alfa eine neue Therapiemöglichkeit für M. Pompe verfügbar. Die Europäische Kommission hat in diesem Jahr zunächst die Langzeit-Enzymersatztherapie (ERT) Cipaglucosidase alfa (Pombiliti®) und anschließend den Enzymstabilisator Miglustat (Opfolda®) zugelassen. Die Zwei-Komponenten-Therapie ist indiziert bei Erwachsenen mit der späten Verlaufsform des M. Pompe (late-onset Pompe disease, LOPD). Der Bedarf an neuen Therapieoptionen ist hoch, betonte Prof. Dr. Wolfgang Löscher, Universitätsklinik für Neurologie, Innsbruck. Denn bei vielen LOPD-Patientinnen und Patienten, die anfangs von der herkömmlichen Behandlung mit Alglucosidase alfa profitieren, verschlechtern sich die Gehfähigkeit und die Lungenfunktion nach drei bis fünf Jahren [Harlaar L et al. Neurology. 2019;93(19):e1756-67]. …